Sickle Cell Disease: US FDA সিকেল সেল রোগের জন্য যুগান্তকারী CRISPR থেরাপি অনুমোদন করেছে, বিস্তারিত জানুন
হাইলাইটস:
- কার্যকারিতা এবং ঝুঁকি মূল্যায়ন
- অন্যান্য প্রতিশ্রুতিশীল থেরাপি এবং বিবেচনা অন্বেষণ
Sickle Cell Disease: Revolutionary CRISPR থেরাপি FDA অনুমোদন পেয়েছে একটি যুগান্তকারী উন্নয়নে, US ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) সিকেল সেল রোগের জন্য প্রথম CRISPR চিকিৎসার জন্য আশা দিয়েছে। নতুন অনুমোদিত চিকিৎসা, exa-cel নামে এবং ভার্টেক্স এবং CRISPR থেরাপিউটিকস দ্বারা যৌথভাবে বিকশিত, চিকিৎসার উদ্দেশ্যে CRISPR জিন-সম্পাদনা প্রযুক্তির প্রয়োগে একটি উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি চিহ্নিত করে। এই নিয়ন্ত্রক অনুমোদনটি নভেম্বর মাসে সিকেল সেল রোগের জন্য ইউকে-এর এক্সা-সেলের অনুমোদনের পরে আসে, যা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রকে CRISPR থেরাপির অনুমোদনের জন্য দ্বিতীয় দেশ হিসাবে অবস্থান করে।
exa-cel এর সম্ভাব্যতা উন্মোচন করা: সিকেল সেল রোগের জন্য একটি প্রতিশ্রুতিবদ্ধ নিরাময়
Exa-cel, বিপ্লবী CRISPR চিকিৎসা, একটি জিন, BCL১১A সম্পাদনা করার উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে, যা লোহিত রক্তকণিকার আকার এবং কার্যকারিতার সাথে জটিলভাবে জড়িত। Cas৯ এনজাইম ব্যবহার করে এই জিনটিকে নিষ্ক্রিয় করে, থেরাপিটি ভ্রূণের হিমোগ্লোবিন উৎপাদনকে ট্রিগার করে, যার ফলে লাল রক্তকণিকা একটি স্বাভাবিক গোলাকার আকৃতির হয়। প্রাথমিক পরীক্ষায় আশাব্যঞ্জক ফলাফল দেখানো হয়েছে, অংশগ্রহণকারীরা Exa-cel ট্রান্সফিউশনের পর অন্তত এক বছরের জন্য ব্যথা থেকে মুক্তি পেয়েছে।
কার্যকারিতা এবং ঝুঁকি মূল্যায়ন
যদিও Exa-cel সিকেল সেল অ্যানিমিয়া বা বিটা-থ্যালাসেমিয়ায় আক্রান্ত প্রায় ১০০ জন ব্যক্তিকে জড়িত প্রাথমিক পরীক্ষায় উল্লেখযোগ্য কার্যকারিতা দেখিয়েছে, তবে এর দীর্ঘমেয়াদী প্রভাব সম্পর্কে অনিশ্চয়তা রয়ে গেছে। থেরাপি, নিরাময়মূলক হিসাবে বিবেচিত, এখনও পরীক্ষা-নিরীক্ষার প্রাথমিক পর্যায়ে রয়েছে, অংশগ্রহণকারীদের দুই বছরেরও কম সময় ধরে পর্যবেক্ষণ করা হয়। সম্ভাব্য পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া সম্পর্কে উদ্বেগ এবং চিকিত্সার ওয়ারেন্টের স্থায়ীত্ব একটি বর্ধিত সময়ের জন্য পর্যবেক্ষণ অব্যাহত রাখা হয়েছে, সম্ভবত ১৫ বছর পর্যন্ত।
সিকেল সেল রোগের বিরুদ্ধে লড়াইয়ে বিভিন্ন পদ্ধতি
এক্সা-সেল ছাড়াও, এফডিএ ব্লুবার্ড বায়ো দ্বারা বিকশিত লোভো-সেল নামক সিকেল সেল রোগের জন্য আরেকটি জিন থেরাপি অনুমোদন করেছে। লোভো-সেল একটি প্রাপ্তবয়স্ক হিমোগ্লোবিন-উৎপাদনকারী জিনের কার্যকরী সংস্করণ সরবরাহ করার জন্য একটি ভাইরাল ভেক্টর নিয়োগ করে, এই দুর্বল রোগের বিরুদ্ধে লড়াই করার জন্য একটি বিকল্প পদ্ধতির প্রস্তাব দেয়।
অন্যান্য প্রতিশ্রুতিশীল থেরাপি এবং বিবেচনা অন্বেষণ
জিন থেরাপির বাইরে, গবেষকরা সিকেল সেল অ্যানিমিয়ার নিরাময় হিসাবে হ্যাপ্লোডেন্টিক্যাল ট্রান্সপ্ল্যান্টের সম্ভাব্যতা তদন্ত করছেন। এই কৌশলটি, ইতিমধ্যেই নির্দিষ্ট কিছু ক্যান্সারের চিকিৎসায় ব্যবহৃত, একজন ব্যক্তির অস্থি মজ্জা কোষগুলিকে জিনগতভাবে অভিন্ন পিতামাতা বা ভাইবোনের সাথে প্রতিস্থাপন করে, আশাব্যঞ্জক ফলাফল দেখায়।
We’re now on WhatsApp- Click to join
ক্রয়ক্ষমতা এবং অ্যাক্সেসযোগ্যতা চ্যালেঞ্জ
যদিও exa-cel এবং lovo-cel এর মত CRISPR থেরাপির সম্ভাবনা অপরিসীম, তাদের ব্যাপক গ্রহণ সাধ্যের সাথে সম্পর্কিত চ্যালেঞ্জের সম্মুখীন। রোগী প্রতি আনুমানিক খরচ $২ মিলিয়ন পর্যন্ত পৌঁছেছে, এই যুগান্তকারী চিকিৎসাগুলির অ্যাক্সেসযোগ্যতা অনিশ্চিত রয়ে গেছে। CRISPR জিন সম্পাদনা বা বিকল্প পদ্ধতি, যেমন হ্যাপ্লোডেন্টিক্যাল ট্রান্সপ্লান্ট, অনুসরণ করার সিদ্ধান্তটি রোগী, তাদের পরিবার এবং চিকিৎসকদের সাথে জড়িত একটি ভাগ করা হবে।
অনিশ্চয়তা এবং চ্যালেঞ্জ সত্ত্বেও, বিশেষজ্ঞরা Exa-celকে CRISPR থেরাপির ম্যারাথনে একটি প্রতিশ্রুতিশীল প্রথম পদক্ষেপ হিসাবে দেখেন। প্রযুক্তির বিকাশ অব্যাহত থাকায় এবং পরবর্তী দশকে আরও অন্তর্দৃষ্টি অর্জিত হয়, উন্নত CRISPR চিকিৎসার সম্ভাবনা সিকেল সেল রোগের বিরুদ্ধে লড়াই করার আরও সহজলভ্য এবং কার্যকর উপায়ের জন্য আশার প্রস্তাব দেয়।
এইরকম আরও স্বাস্থ্য সংক্রান্ত প্রতিবেদন পেতে ওয়ান ওয়ার্ল্ড নিউজ বাংলার সাথে যুক্ত থাকুন।
[…] […]